بزرگنمايي:

راه ترقی- سرنائومیکس (Sirnaomics) یک شرکت‌ دارویی است که در حوزه‌ توسعه‌ داروهای مبتنی بر RNAi فعالیت دارد. این شرکت اعلام کرد که سازمان غذا و دارو (FDA) فناوری ضدسرطان آن‌ها را تأیید کرده ‌است. این فناوری موسوم به STP705 بوده و قرار است روی بیماران مبتلا به سرطان کبد (HCC) مورد آزمایش قرار گیرد. این داروی ضدسرطان سرنائومیکس حاوی RNA تداخلی (siRNA) بوده و در آن نانوذرات پلی‌پپتیدی (PNP) استفاده شده‌ است.

این نانوذرات می‌توانند به سلول‌های هدف در کبد وارد شده و محتویات خود را در محل مورد نظر رهاسازی کنند، با ورود این نانوذرات به کبد، بیان ژن‌های TGF- β 1 و COX-2 متوقف می‌شود. در واقع، این دارو به‌ صورت مستقیم مانع از فعالیت سلول‌های فیبروبلاست سرطانی موسوم به CAF شده و با خاموش کردن این دو ژن در محیط سرطانی، بیماری را کنترل می‌کند.

پاتریک لو، مدیرعامل و بنیان‌گذار شرکت سرنائومیکس، می‌گوید: «ما بسیار خوشحالیم که به نقطه عطف دیگری رسیدیم و بسیار هیجان‌زده هستیم که این نانوداروی ما برای درمان سرطان کبد موثر است. این سومین ODD برای داروی STP705 است که به‌منظور درمان سرطان کبد اعطاء شده‌است. با این شرایط موقعیت ما در توسعه دارو بهبود می‌یابد و این موضوع راهبرد بلند مدت ما را برای دستیابی به تاییدیه آمریکا برای این دارو تقویت می‌کند. قدم بعدی ما بازار چین است.»

مایکل مولینکس می‌گوید: «دریافت ODD برای این دارو به‌منظور درمان سرطان کبد گامی بسیار مهم برای شرکت ما است. با این کار در مسیری قرار می‌گیریم که می‌توانیم داروی STP705 را برای درمان بیماری توسعه دهیم که اکنون برای درمان موثر آن راه حلی وجود ندارد.»

STP705 از دو الیگونوکلئوتید siRNA تشکیل شده‌است که TGF- β 1 و COX-2 را هدف قرار می‌دهد و درون نانوذرات به همراه پپتید هیستیدین لیزین کوپلیمر کپسوله شده‌است. هر siRNA به‌ صورت منفرد و جداگانه موجب ممانعت از بیان یک نوع ژن شده که برای این کار از فعالیت mRNA جلوگیری می‌کند. ترکیب این دو siRNA باعث نوعی هم‌افزایی شده و در نهایت فاکتورهای فیبروژنیک و التهابی را کاهش می‌دهد. تجزیه و تحلیل مولکولی نشان می‌دهد که اثرات استفاده از این ترکیب در مهار اهداف موفقیت‌آمیز بوده است و می‌توان از این فناوری برای بیماری‌های التهابی و فیبروتیک استفاده کرد.